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Farmacología
Estados Unidos | 25-11-2022

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La FDA aprueba un tratamiento que cuesta $3.5 millones de dólares: por qué es tan caro y para qué sirve   
El precio convierte a Hemgenix en el medicamento más caro del mundo. Se trata de una terapia génica de dosis única para pacientes con un raro tipo de hemofilia. La mayor parte del costo de este nuevo tratamiento será pagado por las aseguradoras
La Opinión ( Estados Unidos )
Javier Zarain
La FDA aprueba un tratamiento que cuesta $3.5 millones de dólares: por qué es tan caro y para qué sirve La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó la primera terapia génica para la hemofilia, un trastorno de la coagulación de la sangre. El medicamento lleva el nombre de Hemgenix y es un tratamiento único que tiene un costo de 3.5 millones de dólares.

Según un estudio citado por la Biblioteca Nacional de Medicina, el precio convierte a Hemgenix en el medicamento más caro del mundo, superando el precio de la terapia génica Zolgensma de Novartis para la atrofia muscular espinal (AME), que cuesta alrededor de $2 millones de dólares por dosis y también es un medicamento de dosis única.

Como la mayoría de los medicamentos en los EE.UU., la mayor parte del costo del nuevo tratamiento será pagado por las aseguradoras, no por los pacientes, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.


Cómo ayuda este medicamento a los pacientes
Hemgenix es un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, la forma menos común del trastorno genético que afecta principalmente a los hombres.

Actualmente, los pacientes con esta enfermedad reciben frecuentes y costosas vías intravenosas de una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre y previene el sangrado.

El fabricante de medicamentos CSL Behring, con sede en Pennsylvania, dijo que su medicamento reduciría en última instancia los costos de atención médica porque los pacientes tendrían menos incidentes de sangrado y necesitarían menos tratamientos de coagulación.


La agencia no especificó cuánto tiempo funciona el tratamiento. Pero CSL Behring dijo que los pacientes deberían beneficiarse en términos de reducción del sangrado y aumento de la coagulación durante años.

La hemofilia casi siempre afecta a los hombres y es causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre.

Los pequeños cortes o moretones pueden poner en peligro la vida y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para prevenir hemorragias graves.


Si no se trata, la condición puede causar sangrado que se filtra en las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.

La hemofilia B afecta aproximadamente a 1 de cada 40,000 personas y representa aproximadamente el 15% de los pacientes con la enfermedad, según la FDA.

La FDA dijo que otorgó la aprobación con base en dos estudios pequeños, incluido uno que mostró que quienes tomaban el medicamento tenían niveles elevados de proteína de coagulación, una necesidad reducida de tratamiento estándar y una reducción del 54% en los problemas de sangrado.